Cosa si intende per statistica sanitaria?
Dare una definizione di Statistica Sanitaria non è semplice. In modo semplificato direi l’uso della metodologia statistica finalizzata a produrre conoscenza utile, direttamente o indirettamente, al Sistema Sanitario. Storicamente la Statistica Sanitaria si è occupata di trovare metodi per descrivere argomenti di carattere medico e sanitario come ad esempio mappare le patologie sul territorio, studiare la struttura dei flussi informativi sanitari o valutare gli effetti delle politiche di screening, dei diversi percorsi diagnostici e terapeutici ed era distinta dalla Statistica medica che si preoccupava invece di studiare come prendere decisioni in condizioni di incertezza quando i contesti analizzati sono relativi alla ricerca medica. Ma attualmente tale distinzione, a mio parere, è solo filosofica e accademica. Vista la rapidità con cui negli ultimi decenni si sono sviluppati i metodi di pertinenza di questa disciplina, le esigenze del Sistema Sanitario e le sempre più complesse procedure e tecnologie di cui esso dispone, e la mole di dati disponibili diventa arduo definire un elenco esaustivo dei settori di competenza. Si pensi ad esempio che alla fine degli anni ’70 chi era in grado di padroneggiare al meglio uno studio clinico randomizzato e aveva qualche base di metodi statistici per l’epidemiologia poteva essere considerato un buon statistico. Ora la situazione è molto differente.
Al giorno d’oggi risulta necessario almeno distinguere due aspetti principali in cui la metodologia statistica si applica in questo particolare campo. Il primo è lo studio della salute della popolazione, sia in termini di cura sia di prevenzione, il secondo lo studio della valutazione dell’efficacia di un sistema sanitario. Questo secondo aspetto risulta particolarmente importante in un Sistema che ha come obbiettivo quello di garantire il diritto alla salute, in uno scenario in cui le risorse economiche risultano sempre più limitate.
La Scuola di Statistica Sanitaria e Biometria da me attualmente diretta ad esempio, si preoccupa ormai da molti anni di insegnare ai propri studenti metodi statistici utili da un lato alla descrizione e individuazione di fattori ambientali e genetici che predispongono allo sviluppo di malattie, e che influenzano la progressione della malattia e la risposta ai farmaci e dall’altro ad orientare la valutazione e la programmazione dei servizi sanitari e a promuovere un efficiente governo clinico. L’importante è formare professionisti (medici e no) in grado di interagire con le altre figure professionali del Sistema Sanitario quando necessitano dell’applicazione di metodi quantitativi e inferenziali, tipici dell’approccio statistico per trarre conclusioni scientificamente valide.
Quali sono i suoi ambiti applicativi più importanti e le tematiche che comprende?
Molteplici sono gli ambiti in cui risulta utilizzata la statistica applicata al contesto sanitario e alla ricerca clinica. A fianco dello studio sull’efficacia di una terapia o dei suoi effetti indesiderati nella cura di una malattia si affianca l’analisi dell’andamento della malattia e quindi quelli che tecnicamente si chiamiamo studi di sopravvivenza. Inoltre, la metodologia statistica viene ampiamente usata in tutti gli studi epidemiologici in cui oltre a descrivere la diffusione della malattia in un territorio ci si preoccupa di individuare i possibili fattori che predispongono l’insorgere della malattia, siano essi ambientali, comportamentali o genetici. Lo studio di come fattori comportamentali quali l’abitudine al fumo, il consumo di alcol, l’alimentazione, le abitudini sessuali, l’obesità, l’attività fisica possono influire sull’insorgenza e la diffusione di malattie, ha portato a definire strategie di prevenzione ed informazione all’interno della popolazione Italiana e mondiale che hanno contribuito alla conoscenza di tanti meccanismi eziologici di malattia e al risparmio di moltissime vite.
Il problema è che lo statistico sanitario si preoccupa di definire modelli utili, ad esempio, a determinare l’efficacia di una terapia nella cura di una malattia o l’esistenza di una relazione tra esposizione a fattori di rischio e insorgenza di malattia, senza però avere la minima possibilità di conoscere “la verità”. Siamo un po’ come dei maghi, definiamo che una cosa è “vera” senza averne la certezza assoluta e quindi definiamo una ipotesi (la nostra verità) affiancandola ad un numerino che rappresenta la probabilità che la nostra ipotesi (ad esempio: la terapia è efficace nella cura) non sia falsa. Quella probabilità si chiama “significatività statistica” e non significa che quanto stiamo verificando sia importante da un punto di vista clinico ma semplicemente che è verosimile da un punto di vista statistico.
È come avere in mano una sorta di sfera di cristallo con la quale definiamo un protocollo che stabilisce una procedura da seguire, un sistema logico che deve aiutarci a dichiarare se l’ipotesi è falsa, oppure no, con una certa probabilità. Operativamente, l’elemento di difficoltà del metodo statistico non risiede nella componente matematica e algebrica bensì in quella logica, ossia comprendere che è necessario prendere decisioni in situazioni di incertezza, basandosi su paradigmi che sono alla base della metodologia della conoscenza scientifica: estraendo informazioni “da un campione di soggetti” e non su tutti i possibili soggetti, e individuando similitudini tra situazioni diverse per giungere ad una decisione “più giusta” senza conoscere la verità.
Una seconda componente affascinante della statistica applicata alla medicina è che non esistono campionamenti casuali con le caratteristiche presenti ad esempio nella variante applicata ai numeri del Lotto piuttosto che ai giochi di carte. Un medico non estrae mai casualmente un bussolotto da un’urna, ma cerca di far sì che il campione osservato, cioè i pazienti che ha a disposizione, sia sufficientemente rappresentativo della popolazione di riferimento, per fare inferenza sulla popolazione totale, in assenza di quell’elemento di casualità che garantisce le proprietà matematiche dei metodi di analisi statistica comunemente utilizzati.
Oggettivamente esistono diverse difficoltà metodologiche da affrontare quotidianamente in sanità, per cui la statistica medica è ormai una disciplina obbligatoria in tutti i corsi di laurea sanitari. Chiunque studi o analizzi lo stato di salute di una popolazione deve sapere che ogni insieme di pazienti su cui lavora non rappresenta la popolazione generale ma solo un suo sottoinsieme, una parte, con tutto ciò che comporta.
Lo statistico sanitario ha inoltre una grande responsabilità nel contribuire, insieme al medico ad individuare il miglior disegno dello studio possibile per rispondere alle varie domande di ricerca poste dal clinico e inoltre deve definire i protocolli migliori per la raccolta delle informazioni da analizzare con i modelli statistici più adatti.
Può fare un esempio?
Raccogliere informazioni sanitarie da persone, siano esse pazienti o volontari sani, è un processo complicato che richiede numerosi accorgimenti e una particolare attenzione, visto che si tratta di dati personali e sensibili. Pensiamo ad esempio alle abitudini sessuali. Se si vuole valutare se l’esposizione a contraccettivi orali può influire sullo sviluppo di malattie croniche degenerative come i tumori, possiamo chiedere ad un soggetto sano quali sono le sue abitudini sessuali e i metodi contraccettivi usati, se usati e come sono usati, le dosi e le tempistiche. E poi aspettare anni per vedere se quel soggetto si ammala e di che cosa. Oppure possiamo chiedere ad un soggetto che è già ammalato, e se la malattia è un tumore allora il paziente sarà probabilmente una persona non più giovane, che contraccettivi ha usato nella sua vita e quando. Ovviamente visto il lasso temporale intercorso tra l’uso e la malattia ci saranno di certo problemi di ricordo nell’uso e nella determinazione delle dosi che potrebbero viziare i risultati della ricerca.
O sul fronte degli studi sulle abitudini alimentari, sapere esattamente come si nutre un soggetto, sano o malato che sia, in che quantità, quando e come. E non solo il giorno prima ma andando anche qui a ritroso nel tempo, scontando eventuali dimenticanze.
Oppure porre domande sull’esposizione a fattori ambientali, quali ad esempio le caratteristiche dell’aria respirata in zone inquinate, le ore di sonno che possono sfasare i cicli circadiani, l’attività fisica svolta nel corso della giornata, dei mesi, degli anni… tutte informazioni che oggi possono sì essere registrate, previo consenso, indossando dei dispositivi dedicati ma che sono ancora lontani dal definire con sufficiente accuratezza le abitudini delle persone. Va aggiunto inoltre che il modello statistico dipende dalla natura dell’informazione raccolta, e tale informazione che può essere qualitativa, se espressa con delle parole, o quantitativa se espressa con dei numeri, che possono anche essere variabili e incerti, perché magari raccolti con strumenti non specifici o validati.
Con particolare riferimento alla biometria, che cosa si intende per il suo impiego in ambito sanitario, quali dati permette di raccogliere e come vengono quindi utilizzati a fini valutativi?
La biometria studia e misura il corpo e cerca, utilizzando il metodo statistico, di dare valutazioni di vario genere in ambito epidemiologico, farmacologico, demografico, nella genetica di popolazioni e tanto altro. Un ambito storicamente importantissimo della biometria è l’auxometria, disciplina che studia le misure del corpo creando, ad esempio, curve che descrivono la crescita dei bambini sani. Ogni mamma si è confrontata con i percentili di crescita, cercano di capire quanto la crescita del proprio bambino fosse in linea con la crescita media dei bambini dello stesso sesso ed età. Attualmente alcuni gruppi di ricercatori stanno cercando non solo di mantenere aggiornate le curve di crescita dei bambini “sani” ma anche di crearne di apposite per i gemelli o per i nati prematuri o per i bambini immigrati.
Altre misure molto importanti in sanità, per studiare come il corpo influisce sulla salute, sono gli indicatori di stazza corporea quali, ad esempio la misura della circonferenza vita, della circonferenza del braccio o l’indice di massa corporea. Quest’ultimo è un indicatore pensato a metà dell’ottocento da Adolphe Quetelet ed attualmente usato da tutti i ricercatori per definire il grado di peso forma o di obesità. È attraverso lo studio di questo ed altri indicatori di stazza che si è arrivati a definire come l’obesità può essere co-responsabile dell’insorgenza o degenerazione di alcune malattie. Le misure del corpo vengono anche utilizzate dai medici sportivi, si pensi alla personalizzazione dell’esercizio fisico in funzione dei parametri biometrici o anche alla definizione delle misure ideali per lo sportivo di una determinata disciplina. Esistono laboratori di biometria posturale in cui vengono ricostruite parti del corpo di un paziente, ad esempio la colonna vertebrale, con immagini 3D senza l’uso di radiografie.
Più nel dettaglio infine di cosa si occupa il vostro laboratori e la relativa ricerca?
Presso il Dipartimento di Scienze Cliniche e Comunità su cui insiste la nostra scuola di Specializzazione in Statistica Sanitaria e Biometria, da anni ormai è nato il Laboratorio di Statistica Medica, Biometria ed Epidemiologia “G. A. Maccacaro”. La ricerca nel nostro laboratorio ha diverse anime e ci occupiamo di studiare diversi argomenti tra cui la pianificazione, la conduzione e l’analisi di studi clinici per verificare l’efficacia delle terapie, lo studio di modelli auxometrici per la definizione di standard longitudinali di crescita staturale e ponderale in soggetti sani o affetti da particolari patologie, l’uso di metodi statistici per l’analisi di dati orientati allo studio di malattie complesse nei settori dell’epidemiologia genetica, della genetica medica, della farmacogenetica e dell’epidemiologia nutrizionale, la valutazione dell’appropriatezza e dell’efficacia degli interventi sanitari attraverso la definizione di indicatori orientati a specifici problemi, a cui si affianca un preminente interesse verso l’epidemiologia etiologica orientata alla prevenzione, nonché alla diagnostica e allo studio delle variabili prognostiche. In quest’ambito il Laboratorio svolge attività di ricerca nel settore dei modelli predittivi di rischio per l’identificazione di gruppi di soggetti che necessitano di politiche differenziate di screening e nello studio di modelli prognostici utili all’identificazione di terapie personalizzate. Ci occupiamo inoltre di sviluppare gli aspetti metodologico-statistici legati all’interpretazione dei dati emergenti dalle nuove tecniche di analisi nei campi della genomica e della proteomica e alla valutazione dell’impatto di questo genere di dati quando utilizzati in aggiunta agli usuali criteri adottati nella pratica clinica.
